肿瘤的分子靶向治疗是通过识别癌细胞特有的分子标记物，精准攻击肿瘤细胞而不损伤正常组织的治疗方法。其核心在于针对肿瘤生长、转移相关的特定基因或蛋白进行干预，显著提升疗效并降低传统化疗的副作用。
1. 分子靶向治疗的原理
肿瘤细胞存在独特的分子特征，如表皮生长因子受体（EGFR）突变、血管内皮生长因子（VEGF）过表达等。靶向药物通过阻断这些信号通路抑制肿瘤增殖。例如EGFR抑制剂吉非替尼可阻断癌细胞增殖信号，抗血管生成药物贝伐珠单抗能切断肿瘤血供。
2. 主要治疗药物类型
小分子抑制剂如伊马替尼针对BCR-ABL融合基因，单克隆抗体如曲妥珠单抗靶向HER2阳性乳腺癌。免疫检查点抑制剂PD-1抗体则通过激活T细胞杀伤肿瘤。药物选择需基于基因检测结果，如肺癌患者需检测ALK、ROS1等驱动基因。
3. 临床应用场景
晚期非小细胞肺癌存在EGFR突变时，使用奥希替尼中位生存期可达23个月。结直肠癌患者检测到RAS野生型可采用西妥昔单抗联合化疗。治疗前需进行组织活检和二代基因测序，动态监测耐药突变。
4. 治疗优势与局限
与传统治疗相比，靶向治疗将部分晚期肿瘤转化为慢性病管理，如慢性髓性白血病患者五年生存率从30%提升至90%。但可能出现耐药性，如EGFR-TKI治疗9-13个月后约50%患者产生T790M突变，需换用三代药物。
分子靶向治疗正推动肿瘤进入精准医疗时代，但个体化方案制定需要多学科协作。患者应通过正规基因检测明确靶点，治疗期间定期评估疗效并及时处理皮肤毒性、间质性肺炎等不良反应。未来联合免疫治疗、细胞疗法可能进一步突破疗效瓶颈。
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