继续加强罕见病研究和药物保障，进一步提高罕见病防治能力建设。
2022年调整国家医保药品目录，为罕见病药品开辟单独申报通道，支持罕见病药品优先进入医保药品目录。截至目前，已有45种罕见病药品纳入国家医保药品目录，涵盖26种罕见病。前不久，2022中国罕见病大会公布了这个好消息，让很多罕见病患者感到欣慰。
习近平总书记在党的二十大报告中指出：“把发展人民健康摆在优先发展的战略地位”。提高罕见病的治疗水平，关系到千千千家万户的幸福。党的十八大以来，党中央、国务院高度重视罕见病防治工作，指导各有关部门和各方加强罕见病研究、诊疗和药品研发供应，完善罕见病医疗保障体系，取得了良好成效。制定罕见病目录，组建全国罕见病诊疗协作网，成立中国罕见病联盟……一系列有力举措推动了罕见病防治工作，为更多患者带来了希望。
罕见病是一个诊疗挑战巨大的疾病领域，也是一个重大的公共卫生问题。目前全世界已知的罕见病有7000多种，如戈谢病、渐冻症、白化病等。罕见病因发病率低、类型多样、病理复杂，诊治难度大，多数疾病无有效治疗药物。由于研发成本高，一些罕见病用昂贵的药物治疗。解决罕见病“诊断难、治疗难、治疗贵”的问题，需要全社会形成合力，进一步完善罕见病医疗保障体系。
防治罕见病，首先要做好源头防控，重在预防，早发现。在已知的罕见病中，约80%是基因突变导致的遗传性疾病，其中约一半发生在儿童期。加强产前筛查和新生儿遗传病筛查，可以实现优生优育，早期发现和治疗罕见病，减少罕见病对患者和家庭的长期影响。近年来，中国不断加大医疗卫生投入，完善出生缺陷防控体系。中国有4000多家婚前保健机构和孕前优生健康检查机构，498家产前诊断机构，为罕见病防治提供了有力保障。
罕见单病种病例少，涉及血液、骨科、神经、肾脏、呼吸、皮肤、重症等多个学科。诊疗难度大，容易造成误诊和漏诊。向医务人员普及罕见病知识，在全国范围内建立罕见病转诊、会诊制度，是非常必要的。2019年，国家卫健委选择324家医院组建全国罕见病诊疗协作网，建立双向转诊和远程会诊机制。北京协和医院作为牵头医院，建立了国家罕见病多学科诊疗平台。“一站式治疗方案”将患者平均就诊时间从过去的四年缩短至四周以内，有效提高了诊疗效率。随着各级医疗机构的响应，未来将有更多高水平专家加入诊疗平台，罕见病的诊疗条件将得到进一步改善。
罕见病和缺药的问题一直很突出。要加强患者用药保障，加大罕见病药物研发力度，鼓励高校、科研院所、医院、药企参与me的研发
在建设健康中国的道路上，我们应该关爱每一个有需要的群体，不离不弃。随着我国罕见病医疗保障制度的发展，罕见病患者的生命健康权益将得到更好的保障。继续加强罕见病研究和药物保障，进一步提高罕见病防治能力建设。我们一定能够更好地保护人民健康，增进人民健康和福祉。
003010(2022年12月05日05版)
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